Ny EMA-godkjenning ved behandling av Fabrys sykdom

Pressemelding, Stockholm, 10th of March 2026

"Ny EMA-godkjenning ved behandling av Fabrys sykdom"

Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) har nå godkjent at Elfabrio (pegunigalsidas alfa) kan doseres hver fjerde uke. Det betyr at pasienter som er stabile på enzymerstatningsterapi (ERT) nå kan behandles hver fjerde uke i stedet for hver annen uke.

Fabrys sykdom er en sjelden X-bundet arvelig sykdom med progressiv opphopning av fettstoffet Gb3 i cellene som fører til at blodårer og organer kan bli skadet. Fabrys sykdom er sjelden og forekommer hos omtrent 2 av 100 000 mennesker over hele verden. I Norge er det kjent at rundt 130 personer har Fabrys sykdom, men det er sannsynligvis flere som ennå ikke har fått diagnosen. Symptomene spenner fra smerteepisoder og redusert perifer følelse, til organsvikt – spesielt i nyrene, men også i hjertet og i hjernens blodårer.

Grunnlaget for EMAs beslutning ligger i resultatene fra den kliniske fase III-studien BRIGHT (NCT03180840) hvor man har evaluert sikkerheten og effekten av pegunigalsidase alfa 2 mg/kg kroppsvekt administrert som intravenøs infusjon hver fjerde uke, samt en oppdatert farmakokinetisk modellering, og en utvidet mengde eksponeringsdata fra flere kliniske studier.¹

Resultatene viste at behandling med pegunigalsidase alfa ble godt tolerert med milde/moderate behandlingsrelaterte bivirkninger og ingen nye behandlingsinduserte antistoffer (ADA). De fleste studiedeltakerne viste også stabil sykdomskontroll, vurdert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) og plasmakonsentrasjon av lyso-Gb3, i løpet av behandlingsperioden.¹

• Det å kunne velge å få infusjon en gang i måneden i stedet for annenhver uke kan være en praktisk fordel for pasienter med Fabrys sykdom. Langtidsoppfølging har vist at infusjoner hver 4. uke hos mange pasienter kan gis uten tap av behandlingseffekt, og er derfor et fremskritt i det helhetlige behandlingstilbudet for pasientene, sier Camilla Tøndel, professor og overlege innen pediatrisk nefrologi ved Haukeland universitetssykehus i Norge
   

Elfabrio (pegunigalsidase alfa), som produseres i tobakksceller, er en langvarig enzymerstatningsterapi (ERT) hos voksne pasienter med Fabrys sykdom. Gjeldende godkjente styrke og dosering er 1 mg/kg kroppsvekt, administrert som en intravenøs infusjon én gang annenhver uke.²

Hittil har den anbefalte dosen av pegunigalsidase alfa vært 1 mg/kg kroppsvekt administrert én gang annenhver uke.

Behandlingen kan nå også gis med en dose på 2 mg/kg kroppsvekt én gang hver fjerde uke hos pasienter som er stabile på ERT‑behandling

Om Chiesi:

Chiesi, basert i Parma, Italia, er et internasjonalt forskningsfokusert farmasøytisk selskap med over 90 års erfaring. Selskapet opererer i 31 land med over 7000 ansatte. I tillegg til Chiesis FoU-senter i Parma, er det forskningslaboratorier i Sverige, Frankrike, USA, Canada, Kina og Storbritannia. Det nordiske datterselskapet er basert i Stockholm. Hvis du vil ha mer informasjon, kan du se www.chiesi.no.

Pressekontakt:

Annelie Barkelund

Leder for ekstern kommunikasjon og PA

Chiesi Nordic

Tlf: + 46 (0)72 703 23 86

a.barkelund@chiesi.com

Referanser:

1. Holida, et al., J Inherit Metab Dis. 2024; 1-17
2. Elfabrio Summary of Product Characteristics, European Medicines Agency | (europe.eu)